近日，2022年國(guó)家生物藥技術(shù)創(chuàng)新中心核酸藥物“揭榜掛帥”技術(shù)攻關(guān)擬立項(xiàng)目公示清單引發(fā)業(yè)界關(guān)注，共有39個(gè)項(xiàng)目，公示將持續(xù)至9月21日。

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國(guó)家生物藥技術(shù)創(chuàng)新中心是國(guó)家科技部于2021年3月份批復(fù)的全國(guó)生物醫(yī)藥領(lǐng)域首個(gè)國(guó)家技術(shù)創(chuàng)新中心，聚焦治療性抗體、新型疫苗、核酸藥物、細(xì)胞和基因治療等生物藥重點(diǎn)領(lǐng)域和關(guān)鍵環(huán)節(jié)。

藥物、遞送系統(tǒng)、原材料設(shè)備三大方向

核酸藥物“揭榜掛帥”項(xiàng)目也是國(guó)創(chuàng)中心發(fā)布的首個(gè)技術(shù)攻關(guān)方向。此次公示的39個(gè)核酸藥物“揭榜掛帥”技術(shù)攻關(guān)項(xiàng)目中，承擔(dān)單位包括國(guó)內(nèi)的知名高校、科研院所、綜合型醫(yī)院以及創(chuàng)新企業(yè)，項(xiàng)目覆蓋新型高效遞送系統(tǒng)；新靶點(diǎn)、新機(jī)制核酸藥物發(fā)現(xiàn)研究；以及核酸藥物原液生產(chǎn)主要原材料、儀器設(shè)備開發(fā)三大技術(shù)攻關(guān)方向。

此前公布的《項(xiàng)目指南》明確，將以項(xiàng)目支持的方式對(duì)入選榜單的項(xiàng)目進(jìn)行攻關(guān)資助。

第一財(cái)經(jīng)記者統(tǒng)計(jì)發(fā)現(xiàn)，在39個(gè)項(xiàng)目中，有7個(gè)項(xiàng)目由上海高校、科研院所、企業(yè)或者醫(yī)院承擔(dān)，占比達(dá)18%，近五分之一，涉及單位包括艾碼申華、榮燦生物、中科院上海藥物研究所、錦斯生物、瑋美基因、上海交大附屬仁濟(jì)醫(yī)院、上海交通大學(xué)；項(xiàng)目包括靶向中樞神經(jīng)系統(tǒng)的核酸藥物自組裝外泌體遞送技術(shù)平臺(tái)、新型可吸入核酸納米遞送系統(tǒng)及其在抗特發(fā)性肺纖維化新藥研發(fā)的應(yīng)用、基于工程化牛奶外泌體的高效核酸藥物遞送系統(tǒng)構(gòu)建與研究等。

這些項(xiàng)目課題的負(fù)責(zé)人沒有年齡、學(xué)歷和職稱的要求。國(guó)家生物藥技術(shù)創(chuàng)新中心堅(jiān)持“英雄不問出處”、“誰有本事誰揭榜”，打破了論資排輩的限制，全國(guó)高校、科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)憑實(shí)力“揭榜”，解決科研成果轉(zhuǎn)化時(shí)間長(zhǎng)的問題，最大限度激活了創(chuàng)新潛力。

另據(jù)介紹，這些項(xiàng)目也有相應(yīng)的考核要求，例如以“揭榜者”完成概念驗(yàn)證，臨床前候選化合物（PCC），申報(bào)IND或獲得臨床批件等形式為考核標(biāo)準(zhǔn)。原則上項(xiàng)目實(shí)施期為3年，一般允許延期一次，延長(zhǎng)期限最長(zhǎng)不超過1年。

推動(dòng)“第三次制藥浪潮”

從全球生物藥發(fā)展的經(jīng)驗(yàn)來看，創(chuàng)新能力一直是生物藥產(chǎn)業(yè)安身立命之本，也是產(chǎn)業(yè)持續(xù)發(fā)展的源頭活水。小核酸藥物已經(jīng)掀起了繼小分子藥物、抗體藥物之后的“第三次制藥浪潮”，成為全球制藥產(chǎn)業(yè)的必爭(zhēng)之地。

核酸藥物范圍涵蓋了小干擾核酸(siRNA)、信使RNA(mRNA)、微小RNA(miRNA)、反義核酸(ASO)和核酸適配體(Aptamer)等。

在此次“揭榜掛帥”的申報(bào)項(xiàng)目中，根據(jù)藥物分布來看，mRNA類藥物研發(fā)最為集中，其次是siRNA類藥物，此外ASO、Aptamer等新型核酸藥物的研發(fā)也呈現(xiàn)“全面開花”趨勢(shì)；遞送方式研究的分布上，LNP（脂質(zhì)納米粒）遞送研究占據(jù)絕對(duì)優(yōu)勢(shì)；管線領(lǐng)域研究分布上，抗腫瘤的研究最為集中，其次為遺傳性疾病的研究，此外還包括了針對(duì)病毒感染、神經(jīng)系統(tǒng)、纖維化、免疫、代謝等疾病的研究。

研究沙利文數(shù)據(jù)顯示，截至今年5月，全球共有14款小核酸藥物獲批上市。小核酸藥物全球市場(chǎng)規(guī)模已經(jīng)從2016年1000萬美元增長(zhǎng)至2021年的32.5億美元，年復(fù)合增長(zhǎng)率高達(dá)217.8%，并進(jìn)入常見慢性病治療領(lǐng)域，例如諾華與Alnylam公司開發(fā)的一款長(zhǎng)效降脂藥。

“與傳統(tǒng)藥物相比，小核酸藥物具有候選靶點(diǎn)豐富，適應(yīng)癥分布廣泛，藥物設(shè)計(jì)簡(jiǎn)便，研發(fā)周期短，靶向特異性強(qiáng)，藥物作用長(zhǎng)效等多重優(yōu)勢(shì)。”沙利文全球合伙人兼大中華區(qū)總裁王昕博士對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示。

目前，全球已涌現(xiàn)出大量初創(chuàng)公司進(jìn)行小核酸藥物的研發(fā)。第一財(cái)經(jīng)記者基于智慧芽數(shù)據(jù)庫整理發(fā)現(xiàn)，截至今年7月中旬，siRNA藥物目前全球在研藥物累計(jì)270個(gè)，在研企業(yè)/機(jī)構(gòu)118家，其中中國(guó)在研企業(yè)15家，在研藥物32個(gè)；全球在研mRNA藥物累計(jì)15個(gè)，在研企業(yè)/機(jī)構(gòu)8家，其中中國(guó)在研企業(yè)2家，在研藥物3個(gè)；全球在研mRNA疫苗累計(jì)175個(gè)，在研企業(yè)/機(jī)構(gòu)78家，其中，中國(guó)在研企業(yè)14個(gè)，在研疫苗38個(gè)。

有統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，2021年我國(guó)核酸藥物市場(chǎng)投融資事件達(dá)48起，同比增長(zhǎng)116%，2021年我國(guó)核酸藥物市場(chǎng)投融資金額達(dá)161億元，同比增長(zhǎng)42%。

國(guó)內(nèi)進(jìn)行siRNA藥物研發(fā)的企業(yè)最多，其中圣諾生物是國(guó)內(nèi)開展siRNA藥物研發(fā)數(shù)量最多的上市公司。根據(jù)智慧芽數(shù)據(jù)，截至今年7月，圣諾生物共有18個(gè)在研siRNA藥物，相關(guān)專利申請(qǐng)7件，其他上市公司還包括沃森生物、信達(dá)生物、騰盛博藥；參與mRNA疫苗研發(fā)的企業(yè)，除了已有產(chǎn)品上市的康希諾之外，包括斯微生物、艾博生物和瑞吉生物在內(nèi)的公司也都在進(jìn)行研發(fā)。

標(biāo)簽： 揭榜掛帥 核酸藥物 國(guó)家生物創(chuàng)新中心