在第五屆中國國際進口博覽會（下稱“進博會”）上，不少跨國藥企展出的藥物中，就包含了罕見病創(chuàng)新藥。

本屆進博會上，阿斯利康也宣布，在中國上市首個罕見病創(chuàng)新藥“舒立瑞”（依庫珠單抗），用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。

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2021年，阿斯利康收購瑞頌制藥進入罕見病領域，上述這款罕見病藥物正是后者所研發(fā)的。伴隨著收購完成，2021年9月，阿斯利康也在中國成立了罕見病事業(yè)部，并建立起罕見病專門研發(fā)部門、醫(yī)學部門、銷售隊伍、市場部門等。本屆進博會上，該公司也宣布與青島政府在罕見病創(chuàng)新藥引入及診療服務方面進一步深化合作。

除了阿斯利康外，其他跨國藥企同樣很積極在中國布局罕見病業(yè)務。本屆進博會上，勃林格殷格翰也展出了針對罕見病泛發(fā)性膿皰型銀屑病的同類首創(chuàng)藥物佩索利單抗，該藥于今年9月在美國獲批上市，有望于今年在中國獲批。

罕見病藥物由于患者數(shù)量少，研發(fā)困難，上市后往往價格高昂，這很容易導致罕見病患者陷入“用不起藥”困局。在中國市場，關于罕見病藥物的支付難題，目前還未得到解決。如何看待跨國藥企躍躍欲試？

阿斯利康全球執(zhí)行副總裁、國際業(yè)務及中國總裁王磊接受第一財經(jīng)記者專訪時表示，罕見病是全球面臨的重大健康課題，包括中國在內，有多個國家已把罕見病當作很重要的事情對待，罕見病有上千種，很多都面臨“無藥可解”局面，存在巨大且未被滿足的醫(yī)學需求。作為醫(yī)藥公司，公司開發(fā)罕見病藥物是責無旁貸。

在11月11日中國罕見病科研及轉化醫(yī)學大會上，中國藥科大學國際醫(yī)藥商學院副院長、教授茅寧瑩表示，在全球步入精準醫(yī)療時代，罕見病極有可能成為中國突破生物產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新的切入點。在全球已知的7000多種罕見病中，僅有不到10%有治療方案，仍有大批的空白領域需要突破，為中國的生物醫(yī)藥創(chuàng)新留下了巨大的空間。

基于中國制定的《第一批罕見病目錄》中的121種罕見病，86種罕見病在全球有治療藥物，其中77種罕見病在中國有治療藥物，9種罕見病面臨“境外有藥，境內無藥”的窘境。

王磊表示，公司在收購瑞頌制藥基礎上也在不斷延伸罕見病藥物管線，仍有多款候選藥物在研中，后續(xù)會在中國推出更多的罕見病藥物。

不過，在王磊看來，要推動中國罕見病藥物行業(yè)發(fā)展，目前仍有一些問題有待解決，一是要加快藥物審批，雖然有很多罕見病藥物進入中國的速度在大大加快，但這種加快審批仍需要繼續(xù)堅持下去；二是要鼓勵產(chǎn)業(yè)研發(fā)，罕見病患者患病過程很痛苦，且很多需要長期用藥，這需要團結社會各界力量開發(fā)藥物，相關的產(chǎn)業(yè)鼓勵政策很重要；三是要解決支付問題，罕見病患者人少，罕見病藥物生產(chǎn)成本和研發(fā)成本都很高，因此單價也很高。這樣一來，導致罕見病患者個人支付負擔重，就算是傾家蕩產(chǎn)或無濟于事，這需要有相關政策資助，在醫(yī)?；鹬Ц斗矫?，能否單設罕見病專項基金；在社會慈善、商業(yè)保險方面方面，如何吸引它們加入等，這些有待探討；四是要解決罕見病診斷問題，罕見病患者少，可以診斷的醫(yī)生就更少，需要考慮如何組建罕見病疾病登記、診斷、治療網(wǎng)絡，建立罕見病專病中心或醫(yī)學中心等。

“未來公司也將繼續(xù)支持各方合作伙伴探索多層次保障模式，助力減輕罕見病患者的醫(yī)療負擔，提升醫(yī)療保障權益，公司也希望可以推動罕見病的規(guī)范化全病程管理發(fā)展。”王磊說。

標簽： 跨國藥企 阿斯利康