“將更多救命救急的好藥納入醫(yī)保目錄”是國家醫(yī)保局主導(dǎo)的醫(yī)藥改革的主線。治療罕見病的“孤兒藥”、臨床缺乏的兒童用藥都是每年醫(yī)保目錄調(diào)整的重點(diǎn)保障范圍。

在過去的11年間，我國醫(yī)保目錄涵蓋的罕見病用藥種類已經(jīng)翻倍，越來越多的罕見病患者受益。兒童專科醫(yī)院用藥的品種、金額等占比在各次醫(yī)保目錄調(diào)整中都有明顯增長。

上周結(jié)束的國家醫(yī)保談判中，罕見病用藥的談判情況也是市場關(guān)注的一大熱點(diǎn)。在進(jìn)博會期間，國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長黃華波表示，藥品目錄調(diào)整重點(diǎn)將臨床價值高、價格合理、更好滿足基本醫(yī)療需求的藥品納入目錄，讓患者更快地用上新藥、好藥。

按照往年的慣例，國家醫(yī)保局會在醫(yī)保談判半個月后對外公布新版的醫(yī)保目錄。根據(jù)今年的談判時間，2021版醫(yī)保目錄有望月底公布。

45種罕見病用藥已納入醫(yī)保

罕見病發(fā)病率低，罕見病藥品具有需求量小、費(fèi)用高、替代品少等特點(diǎn)，也常被稱為“孤兒藥”。我國在生產(chǎn)采購報銷環(huán)節(jié)出臺了一系列政策，保障孤兒藥的市場供應(yīng)和醫(yī)保支持。

南開大學(xué)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)與醫(yī)療保障研究中心主任朱銘來對第一財經(jīng)表示，罕見病發(fā)病率雖然不高，但“天價藥”超出絕大部分人的支付能力，群眾一旦不幸罹患罕見病就會處于無助的境地，通過談判和集采，將成本降到合理的價位，發(fā)揮醫(yī)保帶量購買的優(yōu)勢，這將極大緩解特殊人群的困難。

近日，中國藥學(xué)會科技開發(fā)中心發(fā)布的《中國醫(yī)保藥品管理改革進(jìn)展與成效藍(lán)皮書》（下稱“藍(lán)皮書”），對國內(nèi)804家樣本醫(yī)院2015年以來的臨床用藥情況進(jìn)行了多個維度的數(shù)據(jù)分析。藍(lán)皮書稱，近年來醫(yī)保目錄調(diào)整使罕見病患者、兒童患者等特殊人群用藥保障水平顯著提高。

數(shù)據(jù)顯示，2009年版醫(yī)保目錄包含22個罕見病用藥，覆蓋13個病種的罕見?。?017年版醫(yī)保目錄包含30個病種的罕見病用藥，覆蓋15個罕見??；2019年版醫(yī)保目錄包含39個罕見病用藥，覆蓋19個病種的罕見?。?020年版醫(yī)保目錄包含45個罕見病用藥，覆蓋22個病種的罕見病。

越來越多的罕見病用藥被納入醫(yī)保目錄，覆蓋罕見病病種也明顯增加。相關(guān)藥品調(diào)入醫(yī)保后，金額和用量多有較大幅度增長，提高了相應(yīng)罕見病患者用藥的可及性。

藍(lán)皮書顯示，從罕見病用藥被納入醫(yī)保后的金額用量變化情況看，2009年已在醫(yī)保目錄中的罕見病用藥金額及用量穩(wěn)定增長，但增長率逐年降低；2017年版調(diào)入藥品在目錄實(shí)施后一年內(nèi)金額增長率在100%以上，一年后回落，金額及用量保持穩(wěn)定增長趨勢；2019年版調(diào)入藥品近年來臨床用量較小，金額用量增幅明顯，在2020年第一季度新冠肺炎疫情影響下仍能保持高速增長趨勢。

今年9月，國家醫(yī)保局對政協(xié)十三屆全國委員會第四次會議第4468號提案答復(fù)的函中表示，目前，國內(nèi)上市的罕見病藥品中有40余種已被納入國家醫(yī)保藥品目錄。2020年，通過準(zhǔn)入談判將治療多發(fā)性硬化癥的西尼莫德，治療亨廷頓病的氘丁苯那嗪，治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）的依達(dá)拉奉氯化鈉等多個罕見病藥品納入了國家醫(yī)保藥品目錄，藥品價格明顯下降，罕見病患者醫(yī)療保障水平明顯提升。

下一步，國家醫(yī)保局將結(jié)合臨床治療用藥需求、醫(yī)?；I資能力等因素，將符合條件的罕見病藥品按程序納入醫(yī)保支付范圍，進(jìn)一步提升罕見病患者保障水平。

朱銘來認(rèn)為，國家醫(yī)保局的基本原則是“廣覆蓋、?；?rdquo;，罕見病藥費(fèi)高昂，而且很多需要終身服藥，治療成本非常高，僅靠醫(yī)療保險基金顯然是無法承受的，需要盡快建立一套包括基本醫(yī)療保險、大病救助、財政專項基金、社會援助等在內(nèi)的用藥保障機(jī)制。

兒童臨床用藥保障水平提升

兒童臨床用藥缺乏也是我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的一大短板。近年來國家藥監(jiān)局正在加快兒童用藥審評審批工作。國家藥監(jiān)局今年已經(jīng)批準(zhǔn)了13個兒童用化學(xué)藥品上市，填補(bǔ)了一些國內(nèi)兒童用治療藥物的空白；同時也制定了相關(guān)政策和技術(shù)指南，不斷完善兒童藥研發(fā)指導(dǎo)原則體系，推動更多更好的兒童藥加快上市。

自2000年起，國家醫(yī)保藥品目錄已先后經(jīng)過6次調(diào)整，目錄內(nèi)藥品數(shù)量從1535個增加到2800個，優(yōu)化醫(yī)保目錄結(jié)構(gòu)的同時，也進(jìn)一步擴(kuò)大了醫(yī)療保障范圍，兒童用藥是近年來醫(yī)保目錄調(diào)整的亮點(diǎn)之一。

藍(lán)皮書顯示，兒童?？漆t(yī)院樣本中，2015~2021年第一季度，使用醫(yī)保藥品的品種數(shù)占比、金額占比、用量占比在各次醫(yī)保目錄調(diào)整中都有明顯增長。隨著國家醫(yī)保目錄動態(tài)調(diào)整工作的穩(wěn)步推進(jìn)，更多兒童可用藥物被調(diào)入醫(yī)保目錄，其保障水平也在不斷提升。

在使用品種數(shù)上，醫(yī)保藥品品種數(shù)占比在2015~2017年一直處于較低水平。自2018年，2017年版醫(yī)保目錄實(shí)施后，醫(yī)保藥品品種數(shù)占比呈現(xiàn)大幅度上升趨勢，占比從2015年第一季度的69.1%上升至2018年第一季度的72.9%，2019年版醫(yī)保目錄實(shí)施后，醫(yī)保藥品品種數(shù)占比在2020年第一季度上升至 73.3%。

在使用金額上，兒童?？漆t(yī)院醫(yī)保藥品整體使用金額呈現(xiàn)穩(wěn)定上漲趨勢。2017年版醫(yī)保目錄的實(shí)施，醫(yī)保藥品使用金額占全藥比例從2015年第一季度的69.3%上升至75.8%，隨后也一直保持穩(wěn)定增長的態(tài)勢。

2020年，國家醫(yī)療保障局醫(yī)保目錄（2019年版）新一輪調(diào)整工作開展，醫(yī)保藥品使用金額占比明顯提升，高達(dá)85.3%。

在用量上，兒童?？漆t(yī)院醫(yī)保藥品則在2019年版醫(yī)保目錄調(diào)整后出現(xiàn)用量占比大幅度上升，2020年第一季度用量占比達(dá)到79.4%，全年各季度用量占比均在75%以上。

藍(lán)皮書表示，醫(yī)保政策的設(shè)計和實(shí)施，充分考慮到了罕見病患者、兒童患者等特殊人群的用藥需求，越來越多的罕見病用藥、兒童可用藥物被納入醫(yī)保。

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